导语：

　　我国高度重视医药创新，《国家创新驱动发展战略纲要》、《“十三五”国家科技创新规划》、《医药工业发展规划指南》等均提出有关创新药发展的目标，推动新药研发。此外，国家一直将鼓励创新作为重点改革方向，尤其自2015年以来，创新药物的政策环境不断优化，企业和研究机构创新活力不断释放，在“十三五”这一创新型国家建设冲刺攻坚关键时期交出了亮丽答卷。

　　本文，将盘点1类新药在“十三五”期间的斐然成绩。

　　一、中国创新药在“十三五”迎来了崭新时代

　　近几年，一系列新政的颁布和实施使中国医药产业迎来巨大变革，创新药审批上市和纳入医保的节奏显著加快。1类化学新药政策环境得以根本改善，鼓励政策贯穿临床研发、审评审批、生产制造、医保支付等药品全生命周期。

　　(一)鼓励药物创新

　　2017年10月，中共中央办公厅、国务院办公厅印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，提出了改革临床试验管理、加快上市审评审批、促进药品创新和仿制药发展等六项措施，将临床试验机构资格从认定制改为备案制，加快临床急需药品审评审批，鼓励药品创新。

　　2017年12月，原国家食品药品监管总局印发《关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》，明确审评程序和审评时限，对7种临床价值明显的药品实行优先审评。同月，《中国上市药品目录集》发布。2018年7月，国家药品监督管理局发布《关于调整药物临床试验审评审批程序的公告》，标志着我国药物临床试验审评审批制度正式由审批制变为到期默认制。

　　2019年8月，新修订的《药品管理法》颁布，吸收药审改革成果，全面推行药品上市许可持有人制度，将药品上市许可与生产许可解绑。2020年7月，新修订的《药品注册管理办法》正式施行，该办法增设药品加快上市注册程序章节，设立4个快速通道，为创新和满足临床需求开辟高速通道。

　　(二)注重知识产权保护为医药创新保驾护航

　　新药开发对专利具有独一无二的高度依赖性，原因在于药品研发投入占销售额比例高，而且远远高于全部行业的平均值。

　　“求木之长者，必固其根本”，党和国家高度重视生物医药领域的知识产权保护工作，近些年先后出台了系列法规性文件：2017年10月8日，两办发布《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》提出 “要开展药品专利期限补偿制度试点”;2018年4月12日国务院常务会议决定“对在中国与境外同步申请上市的创新药给予最长5年的专利保护期限补偿”;2019年11月两办发布的《关于强化知识产权保护的意见》再次明确要“探索建立药品专利链接制度、药品专利期限补偿制度”;2020年10月17日通过的第四次修改的《专利法》增加了关于药品专利保护期补偿的规定，四修的《专利法》将于2021年6月1日起实施……我国一系列药品专利制度，特别是药品专利期限补偿制度，均体现了国家在鼓励创新药方面的决心和支持力度。

　　二、药企加码创新研发，1类新药成绩斐然

　　得益于以上政策改革，我国近年来在创新药研发方面交出了亮丽的答卷，成绩斐然。

　　统计数据显示，2016~2020年的“十三五”期间，药审中心受理创新药注册申请数量呈稳步上升趋势。2016年，药审中心共受理化药创新药注册申请90个品种，2017年上升为149个。2018年，中国创新药更是按下“快进键”，受理1类创新药注册申请264个，2019年上升为319个，2020年为901个。2008~2018年，中国诞生了41个1类新药，仅2018年一年新增10个。2019年中国新增1类新药12个，2020年新增15个，中国药物创新能力在“十三五”的后三年有了巨大的进步。

　　经历了代理、仿制、追赶阶段的中国生物医药行业，在“十三五”迎来了令人欣喜的崭新时代。这期间的1类新药治疗领域集中在肿瘤、HIV、丙肝以及心脑血管、免疫系统疾病，多款新药为临床急需，并填补国内市场空白。一方面，政府主导的新药审批提速让创新药在中美上市的时间差越来越小，甚至反超。2018年12月，由珐博进公司根据获得2019年诺贝尔生理学或医学奖的“细胞对氧气的感知和调控”作用机制研发的罗沙司他胶囊，在中国率先获批上市，使中国在历史上首次成为全球首批首创作用机制(first-in-class)药物上市的国家，实现“三首”突破，这在新药注册史上具有里程碑意义。另一方面，中国创新药奏响了出海的序曲。2019年11月，美国药监局(FDA)加速批准了百济神州研发的泽布替尼上市，这是中国自主研发的首款获得美国FDA加速批准的创新药。同年12月，石药集团自主研发的降高血压创新药马来酸左旋氨氯地平作为全新化合物获美国FDA审评通过，成为中国本土药企第一个获得美国完全批准的创新药。随着中国加入ICH(国际人用药品注册技术协调会)和接受境外临床数据申报等政策，类似罗沙司他这种first-in-class(具有全新作用机制的首创)新药在中国首发的案例或会更多。这些创新药的出现，也会在一定程度上缓解重大疾病患者的用药可及性和用药负担的问题，使得人民群众的用药安全性和便利性得到保障。

　　世界著名咨询分析机构麦肯锡2016年分析，全球医药创新研发水平有3个梯队。第一梯队是美国，对全球医药研发贡献约50%;第二梯队是日本、英国、德国、瑞士等国，每个国家对全球医药研发贡献大约5%—12%;中国和韩国、以色列、印度等国处在第三梯队，每个国家对全球医药研发贡献在1%—5%。2018年，麦肯锡发现情况有重大变化：中国对全球医药研发的贡献上升到4%—8%，已跨入全球第二梯队。中国科学院院士、“重大新药创制”科技重大专项技术副总师陈凯先在介绍中国生物医药科技创新近些年的发展态势时表示，“中国对全球上市前研发贡献占到7.8%，一年批准的上市新药占全世界的4.6%，与第二梯队国家大体相当，标志着中国创新药物的能力在国际上基本跃升到第二梯队的行列中间了。”

　　我们有理由相信，中国生物医药产业已经进入新的黄金发展期，

　　中国新药研发企业逐步具备比肩国际药企的能力——攀向更高峰只是时间问题。

　　三、不断完善创新生态，中国新药研发未来可期

　　滚石上山，爬坡过坎。来之不易的成绩背后，是弥足珍贵的创新。从实验室发现新的分子或化合物开始，创新药要经过动物实验了解其安全性以及毒性反应，在动物体内的代谢过程、作用部位和作用效果，再经过首次人体试验，经历I期、II期、III期临床试验，证实安全有效及质量可控制之后，才可以获得药物监管机构的批准。先后约要经历10到15年甚至更长的时间，耗资可达数十亿美元。投入高、产出低、研发周期长、研发风险高、成功率低、获批率低，这些都要求新药研发企业要有足够耐心和资金来支撑庞大的研发费用。

　　同时，我们既要看到成绩也要正视不足。我国从仿制药大国迈向创新药大国的转型才刚开始，无论是基础研究、工程技术还是企业规模，与世界创新药强国相比还有很大差距。医药领域的制度创新还滞后于科技创新的步伐。作为政府严格监管的特殊商品，药品对于政策的依赖性更强，对于周期长、风险高、投资大的新药研发来说，政策保障尤为关键。当前，在药品临床审评、上市审批和临床试验管理、国家医保等关键环节还存在一些堵点，影响新药研发的速度和质量。

　　党的十九届五中全会明确了我国“十四五”时期的发展目标，制定了2035年要实现的远景目标，树立了创新在我国现代化建设全局中的核心地位。生物医药作为事关国计民生和国家安全的战略性高科技产业，成为国家战略的重要组成部分。

　　百花齐放满园春。一方面，生物医药行业应当抓住发展机遇，肩负起应有的责任。另一方面，科技、药监、医保、卫生医疗等政府部门要能够参考国际经验，继续深化改革、持续完善创新生态，也成为中国创新药发展的必要因素。如对早期响应国家号召，勇于突破困难、承担风险的创新企业，加大专利保护力度，有利于促进创新药发展的良性循环。

　　期待我国在“十四五”期间涌现出更多“中国新”乃至“全球新”的创新药，诞生一批具有国际影响力的企业，也真正惠及中国乃至全球数十亿患者的健康福祉。

　　未来可期。